استطاع أطباء في مستشفى بوسطن للأطفال في الولايات المتحدة ابتكار دواء، من الصفر، تم تصميمه خصيصا لمعالجة وتصحيح خلل معين في الحمض النووي لطفلة أميركية، تعاني من مرض باتن (Batten)، وهو مرض عصبي نادر وقاتل وغير قابل للعلاج، حيث قام الأطباء وبجزء بسيط من الوقت المعتاد، بتصميم الدواء الخاص لها.
وتم منح الطفلة الدواء لتشهد تحسنا كبيرا من حيث انخفاض عدد النوبات التي تتعرض لها مع انخفاض مدتها، برغم عدم الشفاء النهائي من المرض، بحسب «BBC».
وبدأت أعراض المرض تظهر عند الطفلة في سن الثالثة، عندما بدأت قدمها اليمنى الانقلاب إلى الداخل، وفي الخامسة فقدت الطفلة القدرة على المشي، وفي السادسة فقدت بصرها.
وتم منح الطفلة الدواء لتشهد تحسنا كبيرا من حيث انخفاض عدد النوبات التي تتعرض لها مع انخفاض مدتها، برغم عدم الشفاء النهائي من المرض، بحسب «BBC».
وبدأت أعراض المرض تظهر عند الطفلة في سن الثالثة، عندما بدأت قدمها اليمنى الانقلاب إلى الداخل، وفي الخامسة فقدت الطفلة القدرة على المشي، وفي السادسة فقدت بصرها.
