نجح باحثون في «Mass Eye and Ear» في استخدام ناقلات الفيروسات المرتبطة بالغدة في العلاجات الجينية لعلاج فقدان السمع الوراثي في نماذج الفئران المسنة. يشير هذا الاختراق إلى إمكانية وجود علاجات مماثلة لعلاج ضعف السمع الوراثي لدى كبار السن من البشر. وبحلول عام 2050، من المتوقع أن يعيش واحد من كل 10 أفراد مع شكل من أشكال فقدان السمع.
الأكثر صعوبة
من بين مئات الملايين من حالات فقدان السمع التي تصيب الأفراد في جميع أنحاء العالم، غالبا ما يكون فقدان السمع الوراثي هو الأكثر صعوبة في العلاج. بينما توفر المعينات السمعية وزراعة القوقعة توفر راحة محدودة، لا يمكن لأي علاج متاح عكس أو منع هذه المجموعة من الحالات الوراثية، ما يدفع العلماء إلى تقييم العلاجات الجينية للحلول البديلة. واحدة من أكثر الأدوات الواعدة المستخدمة في هذه العلاجات النواقل الفيروسية المرتبطة بالغدة - أعادت إحياء مجتمع الأشخاص الذين يعانون من فقدان السمع في السنوات الأخيرة. على الرغم من حقيقة أنه تم بالفعل استعادة السمع لدى الحيوانات حديثة الولادة التي تعاني من عيوب وراثية، إلا أنهم لم يثبتوا بعد هذه القدرة على نماذج حيوانية ناضجة أو مسنة.
إثبات المفهوم
نظرا لأن البشر يولدون بآذان متكاملة تماما، فإن إثبات هذا المفهوم ضروري قبل اختبار التدخل على البشر الذين يعانون من ضعف السمع الوراثي. وأصبح فريق الباحثين من Mass Eye and Ear، أخيرا أول من أظهر بنجاح فعالية ناقل الفيروس المرتبط بالغدة «AAV» في النماذج الحيوانية القديمة عندما طوروا نموذجًا للفأر الناضج مع طفرة تعادل الجين البشري «TMPRSS3» المعيب، والذي يؤدي عادةً إلى فقدان السمع التدريجي. كما ورد في العلاج الجزيئي، لاحظ الباحثون عملية إنقاذ قوية للسمع في الفئران المسنة عند حقن الحيوانات باستخدام AAV تحمل جين TMPRSS3 بشري سليم.
نتائج الدراسة
قال الدكتور في جراحة الأنف والأذن والحنجرة، في كلية الطب في جامعة هارفارد، والباحث الرئيسي في الدراسة، تشنغ يي تشين: «تشير النتائج التي توصلنا إليها إلى أن العلاج الجيني بوساطة فيروسية، إما بمفرده أو بالاشتراك مع زراعة قوقعة صناعية، يمكن أن يعالج فقدان السمع الوراثي». وأضاف: «كانت هذه الدراسة الأولى التي أنقذت السمع في الفئران المسنة، ما يشير إلى جدوى علاج المرضى حتى في سن متقدمة. وبحسب مجلة «scitechdaily» العلمية، تحدد الدراسة أيضا جدوى العلاجات الجينية الأخرى في السكان المسنين.
الأكثر صعوبة
من بين مئات الملايين من حالات فقدان السمع التي تصيب الأفراد في جميع أنحاء العالم، غالبا ما يكون فقدان السمع الوراثي هو الأكثر صعوبة في العلاج. بينما توفر المعينات السمعية وزراعة القوقعة توفر راحة محدودة، لا يمكن لأي علاج متاح عكس أو منع هذه المجموعة من الحالات الوراثية، ما يدفع العلماء إلى تقييم العلاجات الجينية للحلول البديلة. واحدة من أكثر الأدوات الواعدة المستخدمة في هذه العلاجات النواقل الفيروسية المرتبطة بالغدة - أعادت إحياء مجتمع الأشخاص الذين يعانون من فقدان السمع في السنوات الأخيرة. على الرغم من حقيقة أنه تم بالفعل استعادة السمع لدى الحيوانات حديثة الولادة التي تعاني من عيوب وراثية، إلا أنهم لم يثبتوا بعد هذه القدرة على نماذج حيوانية ناضجة أو مسنة.
إثبات المفهوم
نظرا لأن البشر يولدون بآذان متكاملة تماما، فإن إثبات هذا المفهوم ضروري قبل اختبار التدخل على البشر الذين يعانون من ضعف السمع الوراثي. وأصبح فريق الباحثين من Mass Eye and Ear، أخيرا أول من أظهر بنجاح فعالية ناقل الفيروس المرتبط بالغدة «AAV» في النماذج الحيوانية القديمة عندما طوروا نموذجًا للفأر الناضج مع طفرة تعادل الجين البشري «TMPRSS3» المعيب، والذي يؤدي عادةً إلى فقدان السمع التدريجي. كما ورد في العلاج الجزيئي، لاحظ الباحثون عملية إنقاذ قوية للسمع في الفئران المسنة عند حقن الحيوانات باستخدام AAV تحمل جين TMPRSS3 بشري سليم.
نتائج الدراسة
قال الدكتور في جراحة الأنف والأذن والحنجرة، في كلية الطب في جامعة هارفارد، والباحث الرئيسي في الدراسة، تشنغ يي تشين: «تشير النتائج التي توصلنا إليها إلى أن العلاج الجيني بوساطة فيروسية، إما بمفرده أو بالاشتراك مع زراعة قوقعة صناعية، يمكن أن يعالج فقدان السمع الوراثي». وأضاف: «كانت هذه الدراسة الأولى التي أنقذت السمع في الفئران المسنة، ما يشير إلى جدوى علاج المرضى حتى في سن متقدمة. وبحسب مجلة «scitechdaily» العلمية، تحدد الدراسة أيضا جدوى العلاجات الجينية الأخرى في السكان المسنين.
